Vzácná onemocnění většinou nejdou vyléčit, specializovaná multidisciplinární péče v centrech však pacientům velmi pomáhá
Vzácná onemocnění stavějí lidi do složitých situací. Dlouhá cesta ke správné diagnóze, nedostatečná informovanost o jednotlivých nemocech, náročné vyhledávání specializované péče, neodpovídající nastavení sociální podpory, nepochopení okolí.